규제과학과 바이오투자 특히 FDA의 정책은 매우 밀접한 관계에 있는데 최근 FDA 수장 몇명 때문에 방향성을 찾지 못하고 업계가 매우 시끄럽습니다. 작년 말부터 시끄럽던 일들이 하나씩 쌓이면서 빌드업이 되고 있는 모양새 입니다.
아래 내용은 주로 statnews와 podcast 내용을 바탕으로 ai의 도움으로 정리했습니다.
1. 희귀 질환 약물 승인 거부 및 혼선 논란
FDA가 최근 희귀 질환 대상 세포·유전자 치료제 5건 이상을 거부하거나 검토 방향을 뒤집으면서 환자 단체와 제약사로부터 비판을 받고 있습니다. 이는 새 지도부 출범 후 발생한 변화로, 이전의 유연한 접근에서 후퇴한 것으로 보입니다.
구체적 사례:
Regenxbio의 MPS(뮤코다당증) 유전자 치료제: FDA가 추가 데이터를 요구하며 승인을 수년 지연시켰습니다. 이는 치명적 희귀 질환 치료제 중 하나입니다.
Atara Biotherapeutics와 Pierre Fabre의 Ebvallo (희귀 혈액암 치료제): 내부 검토에서 승인 추천을 받았으나, 임상 데이터 부족을 이유로 최종 거부되었습니다. 이는 줄기세포/장기 이식 후 발생하는 암(미국 내 연간 500명 환자) 치료제로, 유럽에서는 이미 승인된 약입니다. 전 FDA 직원은 새 지도부의 영향으로 "완전한 반전"이라고 지적했습니다.
UniQure의 헌팅턴병 유전자 치료제: FDA가 임상 시험 설계의 적합성을 갑자기 바꿔 검토 중입니다. Makary 위원장은 CNBC 인터뷰에서 이 치료제를 언급하며 "두개골에 구멍을 ...