260209_Celcuity_IPS/gdoc
매수
정찰병으로 전체 비중의 15% 매수
데이터 발표 전 조정 올 때 $95에서 20%, $90에서 25%, $85에서 40% 매수
익절
VIKTORIA-1(MT) 데이터 성공 시
주가 급등 시 비중의 50%만 매도
나머지 50%는 추세가 꺾일 때까지 보유
M&A 루머 발생 시
목표 시총 상향 : $6.5B
알펠리십을 대체하는 약물을 가진 회사를 빅파마가 현재 주가($4.9B) 수준에 사갈 리 가 없음. 최소 30% 이상의 프리미엄을 요구
손절
MT 코호트 결과가 알펠리십보다 효능이 낮을 때 (그럴 가능성은 거의 없어 보임)
엔허투가 2차 치료 가이드라인에 들어오면 비중 줄이기
대규모 유상증자 관련 뉴스 나올 때
0. 회사 소개
* 임상 단계 생명공학 회사
: 고형 종양 적응증 치료 위한 표적 치료법 개발
치료 후보 물질 (valley 기업 설명 참고)
: PI3K의 모든 클래스 I 이소형과 mTOR 하위 복합체의 두 가지 메커니즘 표적인 mTORC1과 mTORC2를 선택적으로 표적으로 하는 강력한 저분자 환전성 억제제인 게다톨리시브. HR+/HER2- 진행성 유방 환자를 대상으로 풀베스트란트와 게다톨리시브를 병용하여 평가하는 빅토리아-1의 임상 3상 시험이 시작. 이 회사의 셀시니아 동반 진단 플랫폼은 살아있는 환자 종양 세포를 분석 가능.
1. 핵심 약물?
Gedatolisib (게다톨리십, 핵심 임상인 VIKTORIA-1은 Phase 3 진행 중)
타겟 질환 : HR+/HER2- 진행성 유방암 (특히 CDK4/6 억제제 치료에 실패한 환자)
의의 : 기존 약물들은 PI3K의 4가지 아형 중 주로 Alpha 하나만 막거나, mTOR 하나만 막음. 하지만 Gedatolisib은 4가지 아형을 전부 다 막고, 그 하위 신호인 mTORC1, mTORC2까지 싸그리 차단. 암세포는 매우 교활함. 상위 신호인 PI3K만 막으면, 피드백 루프를 통해 하위 신호인 mTOR를 과활성화시키거나, 다른 아형을 통해 생존 신호를 우회함. Gedatolisib은 '우회로'와 '피드백 루프'를 동시에 차단하는 이중 잠금 장치에 해당.
: 적은 용량으로도 강력한 효과를 냄. 이는 약효(Efficacy)를 높이는 동시에, 용량을 줄여 독성(Toxicity)을 컨트롤할 수 있는 여지를 줌.
1-1. 핵심 임상 상황
https://www.celcuity.com/wp-content/uploads/2025/10/VIKTORIA-1-PIK3CA-WT-ESMO-Presentation.pdf
현재 핵심 임상 : VIKTORIA-1 (Phase 3)
핵심 임상 진행 상황 : 현재 임상 3상 데이터를 바탕으로 FDA 승인을 목전에 두고 있거나(NDA 제출/수락 단계), 3상 결과가 매우 긍정적으로 나오고 있는 단계.
VIKTORIA-1 연구? (ESMO 학회 pdf를 gemini로 요약)
: VIKTORIA-1 연구는 이전에 CDK4/6 억제제와 아로마타제 억제제 병용 요법으로 치료받은 후 질병이 진행된 호르몬 수용체 양성(HR+), 사람 상피세포 성장인자 수용체 2 음성(HER2-) 진행성 유방암 성인 환자를 대상으로 진행된 오픈 라벨, 무작위 배정 임상 3상 시험
: ESMO 2025(2025.10월 기준)에서 발표된 데이터는 전체 연구 중 PIK3CA 유전자 변이가 없는(Wild-Type, WT) 코호트에 대한 결과. PIK3CA 변이가 없는 환자들은 전체 HR+/HER2- 유방암 환자의 상당수를 차지함에도 불구하고, 기존의 PI3K 억제제들은 주로 변이가 있는 환자들을 대상으로 개발되어 왔기에 이 코호트의 결과는 매우 중요한 임상적 의미를 가짐.
: 연구 대상자들은 다음 세 가지 치료군 중 하나에 1:1:1로 무작위 배정
제다톨리십 3제 요법군 (Triplet Arm) : 제다톨리십 + 팔보시클립(Palbociclib) + 풀베스트란트(Fulvestrant)
제다톨리십 2제 요법군 (Doublet Arm) : 제다톨리십 + 풀베스트란트
대조군 (Control Arm) : 풀베스트란트 단독 요법
cf) 팔보시클립?
이 임상시험의 참여 환자들은 이미 이전에 CDK4/6 억제제(팔보시클립 등)와 아로마타제 억제제 치료를 받았으나 질병이 진행된 상태.
즉, 이미 CDK4/6 억제제에 내성이 생겼거나 반응하지 않는 환자들을 대상으로 다시 팔보시클립을 포함한 3제 요법을 썼을 때, 제다톨리십(PI3K/mTOR 억제제)이 내성을 극복하고 효과를 낼 수 있는지를 확인한 것
cf) 풀베스트란트?
풀베스트란트는 이번 임상시험의 모든 치료군에 포함된 기반 치료제(Backbone Therapy)이자, 단독으로 사용되었을 때는 비교 기준이 되는 대조군(Control Arm) 역할
연구 결과, 제다톨리십을 포함한 요법은 대조군 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 탁월한 무진행 생존기간(PFS) 개선을 입증.
1. 무진행 생존기간 (치료를 시작한 시점부터 질병이 악화되지 않고 버틴 기간)
가장 핵심적인 지표인 PFS에서 제다톨리십 병용 요법은 풀베스트란트 단독 요법 대비 압도적인 우위를 보임.
제다톨리십 3제 요법 (Triplet)
중앙값 PFS: 9.3개월 (대조군 2.0개월 대비)
개선 효과: 대조군 대비 7.3개월 연장
위험비 (Hazard Ratio, HR): 0.24 (95% CI: 0.17-0.35, p<0.0001)
해석: 질병 진행 또는 사망 위험을 76% 감소시킴. 이는 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자를 대상으로 한 3상 임상 시험 중 보고된 가장 낮은 수준의 위험비 중 하나
cf) HR?
: 같은 시간대에, 한쪽이 다른 쪽보다 얼마나 빨리 망가지는가?
: HR = 1.0 -> 두 집단이 동일, HR < 1.0 : 치료군이 더 유리, HR > 1.0 : 치료군이 더 불리하다
: HR = 0.24 (95% Cl: 0.17-0.35, p<0.0001) 해석하면, 위험 감소 약 76%이며 Cl 값이 0.17-0.35로 1이 넘지 않으므로 통계적으로 유의하고 p 값이 0.05보다 작으므로 우연일 가능성도 낮다 = 통계적으로 의미있는 수치이다.
: HR 값은 Kaplan–Meier 곡선이랑 연결된다. HR은 KM 곡선 전체 간격을 숫자로 요약한 것이다. 곡선이 초반만 벌어지고 나중에 붙어도 HR은 평균적으로 계산되기에 곡선 모양도 꼭 같이 봐야 한다. 다만, 이 경우에서는 HR 0.24와 대조군 PFS 2.0개월이라는 극단적인 수치가 적혀 있다. 이는, KM 곡선을 보지 않아도 이 약은 확실히 효과가 있다(기존 약은 아예 안 듣는다)는 것을 증명하는 결과라 할 수 있다.
제다톨리십 2제 요법 (Doublet)
중앙값 PFS: 7.4개월 (대조군 2.0개월 대비)
개선 효과: 대조군 대비 5.4개월 연장
위험비 (Hazard Ratio, HR): 0.33 (95% CI: 0.24-0.48, p<0.0001)
해석: 질병 진행 또는 사망 위험을 67% 감소시킴
2. 객관적 반응률 (ORR) 및 반응 지속 기간 (DOR)
종양의 크기가 줄어든 환자의 비율을 나타내는 ORR에서도 제다톨리십군은 대조군과 극명한 차이를 보임.
제다톨리십 3제 요법 : ORR 31.5% / 반응 지속 기간(DOR) 중앙값 17.5개월
제다톨리십 2제 요법 : ORR 28.3% / 반응 지속 기간(DOR) 중앙값 12.0개월
풀베스트란트 단독 : ORR 1% (DOR 산출 불가, 단 1건의 반응만 관찰됨)
이러한 수치는 내분비 요법 기반의 2차 치료제로서 보고된 가장 높은 수준의 반응률과 지속 기간.
3. 하위 그룹 분석 (Subgroup Analysis)
제다톨리십의 효능은 다양한 하위 그룹에서 일관되게 나타남. 특히 폐경 전/주변기 여성, 내분비 요법 내성 환자, 내장 ...