코아스템켐온의 임상결과는 사실상 실패

오늘 11시 코아스템켐온이 3상 임상결과를 발표했다.

https://dart.fss.or.kr/dsaf001/main.do?rcpNo=20250425900220

과거 메지온과 유사한 결과란 생각이다.

루게릭 확자들에게 자가골수유래중간엽줄기세포를 투여해서 생존 기간이 늘어나는지를 실험했다.

3상 실험은 2020년 7월 허가되어서 결과까지 거의 5년이 걸렸다.

1. 1차 목적
1) 근위축성측삭경화증(루게릭병) 환자를 대상으로 투여 시점으로부터 12개월 시점에서 Joint rank score(기능 및 생존 기간에 대한 통합분석)로 평가되는 시험군 2와 대조군의 치료적 유효성 비교 (MFDS, FDA)
2) 근위축성측삭경화증(루게릭병) 환자를 대상으로 투여 시점으로부터 6개월 시점에서 Joint rank score(기능 및 생존 기간에 대한 통합분석)로 평가되는 시험군 1과 대조군의 치료적 유효성 비교 (MFDS)

2. 2차 목적
1) 투여시점으로부터 12개월 시점과 6개월 시점에 ALSFRS-R 점수, Time to first event로 평가되는 시험군 2와 대조군의 치료적 유효성 비교, 투여시점으로부터 6개월 시점에서 Joint rank score (기능 및 생존 기간에 대한 통합분석)으로 평가되는 시험군 2와 대조군의 치료적 유효성 비교, 투여 시점으로부터 12개월 시점과 6개월 시점에 SVC로 평가되는 시험군 2와 대조군의 유효성 비교 (FDA)
2) 투여시점으로부터 6개월 시점에서 Joint rank score(기능 및 생존 기간에 대한 통합분석)로 평가되는 시험군 2와 대조군의 치료적 유효성 비교, 투여 시점으로부터 12개월 시점과 6개월 시점에 평가되는 ALSFRS-R 점수, Time to first event로 평가되는 시험군과 대조군의 치료적 유효성 비교 (MFDS)

여기서 가장 중요한 Joint rank score는 발 그대로 여러 지표를 가중치를 두어 산출한 종합점수이다.

ALSFRS는 설문조사 기반으로 환자의 걷기, 호흡, 삼킴 등에 대한 주관적 설문응답방식이다.

Time to first event는 사망이나 기관절개술을 써야하는 시점까지의 시간이다.

SVC는 Slow Vital Capacity로 간단하게 말하면 폐활량이다.

세부적인 내용을 제치고 핵심만 요약하면 임상은 실패다.

Gemini가 요약해줬다.

핵심 결과 요약:

• 1차 유효성 평가변수 (Primary Endpoint): 시험 설계 시 가장 중요하게 설정했던 주된 목표 지표에서 통계적으로 유의미한 효과를 입증하는 데 실패했습니다.

  • 12개월 시점 시험군 2 vs 대조군 (CAFS): p-value = 0.118 (유의성 기준 0.05 미달)

  • 6개월 시점 시험군 1 vs 대조군 (CAFS): p-value = 0.339...