상승 곡선의 시작점, 유전자 치료제

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상승 곡선의 시작점, 유전자 치료제

26.03.09일 하나증권

1. 왜 지금 유전자 치료제인가

1-1. 빅파마의 자본 배분 방향이 바뀌고 있다

보고서는 2025년 이전까지는 빅파마의 주요 파트너십에서 유전자 치료제가 두드러지지 않았지만, 2Q25부터 Lilly, GSK, AbbVie, AstraZeneca 등을 중심으로 유전자 치료제 및 관련 전달체, in vivo 세포치료 기술에 대한 딜 비중이 급증했다고 봅니다. 1Q25에는 전체 30건 중 관련 딜이 1건 수준이었지만, 2Q25부터는 분기별 딜 중 약 18% 수준까지 올라왔고 이후에도 약 10% 내외가 이어졌다고 정리합니다.

rationale

바이오 섹터에서 빅파마의 딜 방향은 가장 실전적인 선행지표입니다.
왜냐하면 빅파마는

• 임상 성공 확률,

• 시장 크기,

• 상업화 가능성,

• 제조와 규제 현실성

을 모두 검토한 뒤 자본을 넣기 때문입니다.

즉 보고서의 첫 번째 논리는:

“산업의 다음 중심축은 기술 자체보다, 돈 많은 수요자의 행동으로 먼저 확인된다.”

입니다. 그리고 그 행동이 이미 나타나고 있다는 것이죠.

2. 왜 하필 Lilly가 중요하게 보이는가

보고서는 여러 빅파마 중에서도 Lilly를 가장 중요한 시그널로 봅니다. Lilly는 2025년 연매출 625억 달러, 전년 대비 45% 성장, 순이익도 큰 폭으로 증가했고, Tirzepatide는 미국 기준 2036년까지 독점권이 보장되는 매우 강한 자산이라고 설명합니다. 그럼에도 Lilly는 2025년 2월 올릭스와의 계약, 2025년 5월 알지노믹스와의 계약, 2026년 1월 Seamless Therapeutics와의 계약, 2026년 2월 Orna Therapeutics 인수 등으로 유전자 치료제 관련 포트폴리오를 계속 넓히고 있다고 제시합니다.

-보고서 기준 2025년 1월부터 2026년 3월 초까지 Lilly의 관련 계약은 총 11건입니다.

rationale

이 부분의 함의는 꽤 큽니다.

Lilly는 지금 굳이 리스크 높은 차세대 modality에 무리해서 베팅하지 않아도 되는 회사입니다.
이미 GLP-1 계열에서 가장 많은 현금을 벌고 있기 때문입니다. 그런데도 유전자 치료제에 계속 돈을 넣는다는 것은,

1. 현재 돈을 버는 플랫폼(GLP-1)만으로는 미래를 다 설명할 수 없다고 보고,

2. 다음 대형 시장을 미리 선점하려는 의사결정을 하고 있다는 뜻입니다.

즉 보고서가 Lilly를 중요하게 보는 이유는 단순한 “유명 회사라서”가 아니라,

지금 가장 잘 나가는 승자가, 다음 게임의 룰이 바뀔 가능성에 베팅하고 있다”

는 점 때문입니다.

3. 왜 GLP-1 이후의 대안으로 유전자 치료제를 보나

비만 치료제 시장에서 펩타이드 계열의 기술이전 난이도가 높아지고 있다고 봅니다. 2025년 비만·당뇨 관련 R&D 파트너십 건수는 전년보다 줄었고, 특히 GLP-1/GIP 타깃 관련 건수도 감소했다고 설명합니다. 이미 2023~2024년에 빅파마들이 유망 자산을 상당 부분 확보했고, 위고비·젭바운드의 폭발적 성장 이후 플레이어만 늘어난 상황이라서,

이제는 단순한 “또 다른 GLP-1”만으로는 차별화가 어려워졌다는 시각입니다.

rationale

이 논리는 투자적으로 매우 중요합니다.

시장은 보통 어떤 테마가 커질 때

• 초기에는 “좋은 자산이 희소”해서 딜이 많이 붙고,

• 중기에는 “후발주자가 몰리며 과밀화”되고,

• 후기에는 “기술적으로 조금 나은 정도로는 거래가 안 되는” 상태가 됩니다.

보고서는 지금 GLP-1 계열이 바로 그 단계에 들어갔다고 보는 겁니다.
그래서 다음 주도 기술은 기존 펩타이드를 조금 개선한 버전이 아니라,

효능 프로파일이나 투약 주기, 부작용 구조 자체를 바꿀 수 있는 완전히 다른 modality

여야 한다고 보는 것이고, 그 대안으로 유전자 치료제를 제시합니다.

4. 유전자 치료제가 구조적으로 왜 매력적인가

유전자 치료제의 가장 큰 강점으로 기존 약물이 공략하지 못한 target에 접근할 수 있다는 점을 듭니다.

저분자화합물과 항체는 인간 유전자의 약 0.05%만 타깃할 수 있는 반면, 유전자 치료제는 이른바 undruggable target을 공략할 수 있다고 설명합니다. 또한 작동 원리에 따라 특정 target의 발현을 억제하거나, 반대로 필요한 단백질 발현을 유도하는 등 접근 방식이 넓다고 정리합니다.

rationale

이건 단순히 “신기술”의 문제가 아니라 시장 확장성의 문제입니다.

기존 제약산업은 본질적으로

• 잡을 수 있는 target이 제한적이었고,

• 그래서 같은 target 안에서 약효 경쟁을 하는 구조가 많았습니다.

반면 유전자 치료제는
질병 원인에 더 가까운 단계에서 개입할 수 있기 때문에,

• 기존 약이 없던 질환을 타깃할 수도 있고,

• 기존 약보다 투약 빈도를 대폭 줄일 수도 있고,

• 희귀질환에서 일반질환으로 적응증을 넓힐 수도 있습니다.

즉 보고서의 핵심은:

유전자 치료제는 “새로운 약 하나”가 아니라, 치료 가능한 질병 지도를 다시 넓히는 기술”

이라는 데 있습니다.

5. 왜 희귀질환에서 일반질환으로 넘어가는 것이 중요한가

유전자 치료제가 원래 희귀질환 중심으로 발전해 왔지만, 최근에는 고지혈증, 동맥경화, 고혈압, 비만, 당뇨 같은 일반질환으로 적응증이 넓어지고 있다는 점을 매우 중요하게 봅니다. 미국에서 희귀질환은 20만 명 미만 환자로 정의되지만, 심혈관계 질환은 미국 인구 기준 사망위험 환자만 해도 80만 명이 넘는 수준이라고 설명합니다. 또 기존 고지혈증 약물이 1일 1회 복용이라면, RNA 기반 치료제 Leqvio는 6개월마다 투약하는 식으로 투약주기 장점도 제시합니다.

rationale

이 대목이 사실 보고서의 가장 중요한 숫자 논리입니다.

희귀질환에서 일반질환으로 넘어간다는 건 단순한 적응증 추가가 아닙니다.

• 환자 수가 수천 명 → 수십만 명, 수백만 명으로 커지고,

• 매출 풀(pool)이 전혀 다른 차원으로 커지며,

• 한 번 성공한 플랫폼이 여러 만성질환에 재활용될 수 있습니다.

즉 valuation ...